创新公司正在努力确保CRISPR Therapeutics在基因编辑中的立足点

事后看来，可以说iPhone基本上是通过其交互式触摸屏，上网功能，应用商店和相机发明了智能手机市场。除非没有。LG Prada于2006年发布，具有相机，应用程序，网络浏览器以及与iPhone相同类型的触摸屏。LG拥有这项技术，但是另一家公司也加入进来，只是做得更好。现在，基因编辑领域可能正在发挥类似的作用。

尽管今天使用了三种主要的基因编辑工具，但由于其简单性和多功能性，CRISPR代表着“成簇的规则间隔的短回文重复序列”，已成为使用最广泛的工具。CRISPR治疗(NASDAQ：CRSP)是使用CRISPR开发疾病治疗方法的上市公司之一。尽管人们接受了CRISPR-Cas9作为基因编辑的标准系统，但仍发现了使CRISPR Therapeutics的Cas9方法成为基因编辑领域的LG Prada的新方法。

盯着球

加州大学伯克利分校的生物化学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和维也纳大学实验室的负责人艾曼纽·夏蓬蒂(Emmanuelle Charpentier)首次发表证据表明CRISPR可以在2012年6月切割目标DNA。但是七个月后，Broad申请了一项专利。麻省理工学院和哈佛研究所试图通过概述构成植物，动物和人类的细胞中的过程的更具体描述，来削弱该夫妇将该方法商业化的专有权利。

尽管在专利和许可收入方面存在争议，Doudna和Charpentier因利用CRISPR-Cas9发现细菌的基因编辑能力而获得了2020年诺贝尔化学奖。今天，Doudna与IntelliaTherapeutics(NASDAQ：NTLA)和Caribou Biosciences相关，而Charpentier与包括CRISPR Therapeutics在内的多家公司相关。另一家公开交易的公司EditasMedicine(NASDAQ：EDIT)最初由Doudna创立，但现在与Broad Institute的专利主张相关。

虽然今天的法庭斗争仍在继续，但其他公司正在寻找新的CRISPR工具，在某些情况下，这种工具在编辑基因方面可能更加有效。基本工具CRISPR-Cas9使钝的双链DNA断裂。这种方法的一个缺点是倾向于偶尔在DNA中意外的位置进行切割。尽管其他工程已在很大程度上克服了这一问题，但这是一个令人恐惧的副作用。CRISPR-Cas12是下一个被广泛接受的工具。这种方法可以进行交错切割，并可以编辑表观基因组，表观基因组是可以告诉基因开启或关闭的化学化合物。Cas13通过靶向RNA而不是DNA来影响基因表达。但是，最近的研究发现了CasX和CasY。CRISPR-CasX比Cas9小，可用于控制基因表达，而不仅仅是编辑基因。

新技术试图超越旧技术

2017年，Excision BioTherapeutics率先从加州大学伯克利分校的珍妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)的实验室获得了新的CasX和CasY基因编辑器的独家许可。3月，该公司使用Cas9工具成功地从猴子身上移除了猿猴免疫缺陷病毒(SIV)基因组。SIV是一种会感染猴子的类似HIV的病毒;删除病毒的基因组会消除其感染细胞的能力。Excision还正在研究基于基因的方法来治疗疱疹和罕见的中枢神经系统疾病。该公司正在将CasX和CasY工具分别用于乙型肝炎和当前局势的研究。除了在艾滋病毒方面的工作外，预计该公司的任何疗法都不会在2022年之前开始临床试验。

就目前而言，CRISPR Therapeutics是安全的。该公司的产品线目前针对的是β地中海贫血和镰状细胞病-一种由单一基因缺陷引起的疾病，是Cas9方法的理想选择-以及旨在攻击癌细胞的多种免疫细胞产品。尽管新的基因编辑方法取得了进步，但Excision BioTherapeutics的大部分临床研究都依赖于Cas9工具。

别太舒服

CRISPR治疗公司和其他基因编辑公司如Intellia Therapeutics和Editas Medicine的投资者不应自满。投资时，更容易理解计算或消费产品中更快，更便宜的技术。仅仅因为这些进展是生物学上的，并不意味着相同的规则将不适用。研究人员将继续寻找更好和更便宜的方法来操纵基因组来治疗和治愈疾病。一家小型初创企业成功获得了诺贝尔奖得主实验室的独家许可，该实验室实际上发明了基因编辑，这一事实应该引起警觉。精明的股东将寻找迹象表明曾经被认为是CRISPR Therapeutics和其Cas9方法领域的领域使用了CasX和CasY工具。